เคยได้ยินเรื่องราวของอาการชื่อ Leber Congenital Amaurosis หรือ LCA ไหม? นี่คือ อาการความบกพร่องทางสายตาจากกรรมพันธุ์ ซึ่งคนที่เป็นโรคจะขาดโปรตีนตัวหนึ่งซึ่งจำเป็นต่อจอเรตินา ทำให้พวกเขาประสบปัญหาทางสายตาแต่กำเนิด ซึ่งหลายครั้งก็อาจจะรุนแรงถึงขั้นตาบอด
ดังนั้นนี่จริงอาจจะเป็นข่าวดีของหลายๆ คนเลย เพราะเมื่อล่าสุดนี้เอง ทีมแพทย์จากสหรัฐอเมริกา ก็เพิ่งจะออกมาประกาศความสำเร็จในการรักษาอาการ LCA โดยอาศัยการรักษาด้วยเทคโนโลยีใหม่ของวงการยีนบำบัดอย่าง CRISPR
และในครั้งนี้มันประสบความสำเร็จถึงขนาดทำให้ผู้เข้ารับการรักษา สามารถมองเห็นสีได้อีกครั้งเลย
เรื่องราวความสำเร็จของการรักษาในครั้งนี้เกิดขึ้นจากการทดลองประยุกต์ใช้เทคโนโลยี CRISPR ตัดต่อยีนในลูกตาของผู้ป่วยที่มีโดยตรง เพื่อรักษาอาการตาบอดแบบ LCA ซึ่งต่างจากการรักษาด้วยยีนบำบัดอื่นๆ ที่มักจะต้องใช้ไวรัสเป็นพาหะนำยีนเข้าสู่ร่างกายคน
โดยในการทดลองรักษาครั้งใหม่ล่าสุดนี้ ผู้เข้ารับการรักษาซึ่งเสียการมองเห็นมาตั้งแต่เด็กสองรายได้พบว่า ตนไม่เพียงแต่ได้รับการมองเห็นบางส่วนกลับมาเท่านั้น แต่มันยังทำให้พวกเขาเห็นสีได้อย่างชัดเจนอย่างน่าอัศจรรย์เลยด้วย
หนึ่งในสองผู้เข้ารับการรักษาคุณ Michael Kalberer ระบุว่าในตอนนี้เขาสามารถแยกแยะเงาและสีต่างๆ จนสามารถบอกได้ว่าไฟของลานเต้นรำวันแต่งานเปลี่ยนเป็นสีอะไรได้ และสามารถออกไปทานอาหารได้ราวกับคนธรรมดา
ในขณะที่ผู้เข้ารับการรักษาอีกอย่างคุณ Carlene Knight บอกว่าเธอสามารถมองเห็นชัดขึ้นจนทำใช้ชีวิตได้ตามปกติจากที่เคยช่วยเหลือตัวเองไม่ได้ด้วยซ้ำ
แถมยังสามารถเห็นสีได้ชัดเจนเป็นครั้งแรกตั้งแต่ยังเป็นเด็ก ซึ่งเธอดีใจมากถึงขั้นที่ย้อมผมของตัวเองเป็นสีเขียวที่ตนชอบเลย
นี่นับเป็นครั้งแรกเลยที่เทคโนโลยี CRISPR แสดงให้เห็นความเป็นไปได้ของมันในการรักษาโรคทางพันธุกรรม และทีมแพทย์เองก็เชื่อว่าการพัฒนาเทคโนโลยีนี้ต่อไปอาจจะสามารถนำไปสู่การรักษาโรคอื่นๆ อย่างโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวได้ด้วย
และแม้ว่านี่จะไม่ใช่ความสำเร็จครั้งแรกของการรักษาด้วยยีนบำบัดโดยรวมก็ตาม
แต่ด้วยความสำเร็จแบบต่อเนื่องของการรักษาความบกพร่องทางสายตาด้วยยีนบำบัด มันก็อาจจะไม่ใช่เรื่องน่าแปลกใจเลยที่ในอนาคตเราจะได้เห็นการรักษาแบบนี้ กลายเป็นอีกทางเลือกที่ถูกใช้อย่างแพร่หลาย ในการช่วยให้คนสามารถมองเห็นโลกในนี้อีกครั้งเลย
ที่มา
www.npr.org/sections/health-shots/2021/09/29/1040879179/vision-loss-crispr-treatment
www.dailymail.co.uk/health/article-10045599/Blind-patients-family-make-colors-pioneering-treatment.html
futurism.com/neoscope/gene-therapy-vision-colors
